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Las enfermedades raras son aquellas que afectan a un número pequeño de personas y que, por su baja prevalencia, son poco conocidas y difíciles de diagnosticar. A esto se suma que para las más de 7 mil enfermedades huérfanas, registradas por la Organización Mundial de la Salud (OMS), existen escasas o ninguna alternativa terapéutica, por lo que su manejo y seguimiento es complejo y costoso. Una de estas enfermedades es la Distrofia Muscular de Duchenne...

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La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una condición genética caracterizado por debilidad muscular que va progresando con la edad. Este afecta a entre uno de cada 3.500 a uno de cada 5.000 niños varones, a nivel global. Si no es tratado adecuadamente, las consecuencias son fatales y la expectativa de vida se reduce a apenas 15 a 20 años. Sus síntomas incluyen el retraso psicomotriz, las caídas frecuentes, dificultad para levantarse, correr o subir...